In Nederland worden elke week 1 tot 2 kinderen geboren met een stofwisselingziekte. Deze kinderen voelen zich altijd moe en als ze 100 meter hebben gelopen, lijkt het wel of ze een marathon hebben gelopen.
Organen die de hoogste energiebehoefte hebben, zoals hartspier, hersenen en skeletspier, zijn vaak het eerst aangetast. 70% van deze kinderen overlijden voordat ze volwassen worden, waarvan 50% al overlijdt voor hun 10e levensjaar.
Al 30 jaar is er onderzoek bezig naar een eventuele behandeling die de ziekte zou kunnen stopzetten en misschien zelfs genezen.
Het onderzoek is nu in een vergevorderd stadium en met voldoende geld zou er binnen 5 jaar een medicijn zijn voor energiestofwisselingziekte. Als er niet geïnvesteerd wordt, kan het nog wel 50 jaar duren en zullen er elk jaar, door deze ziekte, kinderen blijven sterven.
